HARVARD – In uno studio pubblicato recentemente sulla rivista scientifica Cell, Feng Zhang e i suoi collaboratori descrivono per la prima volta le caratteristiche biologiche di un nuovo sistema in grado di modificare il genoma umano. Il team, tra cui lo scienziato che per primo ha sfruttato il sistema conosciuto con l’acronimo CRISPR, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, rivoluzionario per la modifica del genoma dei mammiferi, ha ora individuato un sistema CRISPR innovativo, più semplice e più preciso.

Sequenze CRISPR sono state descritte per la prima volta nel 1987 e la loro funzione biologica naturale è stata inizialmente descritta tra il 2010 e il 2011. Il sistema CRISPR è stato fin ora adoperato dall’ingegneria genetica per aggiungere, rimuovere o cambiare la sequenza di geni specifici e per la regolazione genica di molte specie. L’implementazione del sistema CRISPR-Cas9 è stata segnalata successivamente nel 2013, da Zhang e da George Church della Broad Institute of MIT di Harvard. Il nuovo sistema, chiamato Cpf1, rappresenta una nuova generazione di tecnologia di editing del genoma. In questo nuovo studio, Zhang e i suoi collaboratori hanno analizzato centinaia di sistemi CRISPR in diversi tipi di batteri, alla ricerca di enzimi capaci di essere impiegati su cellule umane, e al riguardo il Dottor Zhang si è così espresso: “Siamo entusiasti di aver scoperto nuovi enzimi CRISPR che possono essere sfruttati per far progredire la ricerca e la salute umana”.

Il sistema Cpf1 appena descritto si differenzia in diversi modi dal precedente Cas9, con implicazioni significative per la ricerca scientifica: “Questo scoperta farà avanzare in maniera decisiva l’ingegneria genetica”, ha detto Eric Lander, direttore del Broad Institute e uno dei principali dirigenti del progetto “Genoma umano”. Mentre Levi Garraway, il direttore del Cancer Institute di Dana-Farber, ha commentato: “Le proprietà inaspettate del Cpf1 aprono le porte a tutti i tipi di applicazioni, tra cui la ricerca sul cancro”.

Come è avvenuto per il Cas9, il gruppo di lavoro ha intenzione di rendere disponibile gratuitamente questa nuova tecnologia attraverso la pagina internet del laboratorio di Zhang, in modo da accelerare in maniera significativa la ricerca accademica. “Siamo impegnati a rendere la tecnologia CRISPR-Cpf1 ampiamente accessibile”, ha detto Zhang. L’obiettivo primario del Dottore è quello di sviluppare strumenti in grado di accelerare la ricerca, allo scopo di portare nel più breve tempo possibile a nuove e importanti applicazioni terapeutiche.